腺相关病毒AAV做载体的新疗法即将进入临床。

这个疗法，医院（NationwideChildren·‘sHospital）和药企(Audentes)联合研发。

这个新疗法结合了目前获批的非激素肌营养不良治疗药，反义寡核苷酸，并与生物技术的腺相关病毒(AAV)载体一起提供,以治疗杜氏肌肉营养不良（DMD）。

健点子ihealth的粉丝都应该对腺相关病毒（AAV）和非激素口服治疗DMD的新药都不陌生。

AAV是目前基因疗法的最广泛应用的载体，而目前获批口服治疗DMD的非激素主要是反义寡核苷酸（AntisenseOligonucleotides）。

位于加州旧金山的Audentes与俄亥俄州医院的这个合作，将利用公司的生产AAV的能力，扩大到神经肌肉领域。

因为，AAV载体的应用发展，近年来十分迅速，在“穿透细胞组织方面非常有效”，Audentes公司的首席执行官马特-帕特森（MattPatterson）告诉生物世纪。

这个最新的技术，有望突破目前反义寡核苷酸治疗新药，比如：Sarepta公司的治疗外显子51跳跃的Eteplirsen，和正在审评审批中的治疗外显子45和53跳跃的gilodirsen和camimersen。

用AAV腺相关病毒，可以突破目前这些基于寡核苷酸的疗法的生物分布限制，这位高管表示。

Audentes医院合作的第一个项目，就是AT，治疗外显子2跳跃。

在动物小鼠的试验表明，AT增加了正常或接近正常长度的营养不良蛋白的产量40-%,而且，小鼠的肌肉功能得到改善。

目前，Audentes医院的AT的独家全球授权。在人体进行的一期/二期临床试验预计在年的第四季度开始。

此外，和基于微营养不良基因的治疗方法相比,病毒+外显子跳跃也将具有卓越的安全性和有效性,这位公司的高管表示。

目前正在研究的三个基因疗法治疗DMD，都是利用AAV做载体，将截短的营养不良蛋白基因输入体内。

（公司网站）

此外，Audentes还在与一个未公开的合作伙伴一起，开发另外两个外显子跳跃的新药候选。AT和AT分别治疗外显子51和53跳跃。

外显子51，53和1-5跳跃目前约占杜氏肌营养不良患者总数的四分之一。

与基因疗法的关键点比较如下：

载体

承载物

进展

公司

治疗人数

基因疗法

AAV

微营养不良蛋白

临床试验二期

Sarepta，辉瑞，Solid

针对所有DMD患者

病毒+小分子

AAV

反义寡核苷酸

即将进入一期

Audentes

约25%

（健点子ihealth制作）

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