“虽然是一种罕见疾病,但als是重大的社会挑战”herantis公司首席执行官pekka simula说,“欧洲每年有14万运动神经元疾病新诊断病例,经济负担为80亿欧元

“这一积极的选择强调了两方面问题”herantis公司首席科学官henri huttunen博士解释道,“首先,作为真正的毁灭性疾病,als迫切需要新颖的疗法;其次,基于科学数据,我们获得了合理的假设:cdnf将带给als患者巨大的益处虽然还需要多年的辛勤工作,但孤儿药地位的获得是我们为als开发新型疗法的重要里程碑”

欧洲药物管理局(ema)孤儿医药产品委员会(comp)授予herantis制药公司(herantis pharma plc)重组人神经性肌萎缩症类大脑多巴胺神经营养因子(cerebral dopamine neurotrophic factor,cdnf)治疗肌萎缩侧索硬化(als)的孤儿药地位

获得欧盟孤儿药地位的药物需要具备以下特点:首先,该药物是为治疗罕见疾病(发病率低于5/10000)而开发的;其次,至少早期临床前数据表明,该药物可能为患者提供益处,所带来的改善超过目前可用的治疗方法在获得孤儿药地位之后,开发公司依然需要进行临床研究以确立药物的安全性和有效性不过,孤儿药地位能够为药物开发提供福利和激励机制,比如费用减免、科学建议和扩展的销售排他期

als会导致控制随意肌的神经元进行性丢失,造成肌肉僵硬、无力,言语、吞咽困难和最终的呼吸困难大多数患者因呼吸面肌萎缩能治好衰竭离世该病的根本原因可能涉及遗传,但大部分病例病因不明目前依然缺乏有效的治疗方法

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