Sarepta公司的ESSENCE临床实验（3期的临床实验）中期患者肌肉活检分析中，用免疫印迹法发现经过跳跃45号外显子治疗的患者肌肉中的抗肌萎缩蛋白与他们自己的基线和使用安慰剂的对照组相比有统计意义的明显增加。基于这样的结果，公司打算与美国FDA召开新药上市申请前的会议，并预计在年中期提出新药上市的申请。

在这次三期临床实验中，研究者共招募了43位符合跳跃45号外显子进行治疗的dmd患者，随机分成两组，一组每星期静脉血管内注射跳跃45号外显子的药物casimersen，每公斤体重30毫克（27位患者），另一组服用安慰剂作为对照（16位患者），临床实验持续时间将为96周。

中期评估的数据来自参加临床实验用药组患者的肱二头肌肌肉活检中抗肌萎缩蛋白的表达量基线和治疗48周以后的数据对比。

中期评估有以下关键的发现

1、用药组的患者经过48周的治疗后，平均抗肌萎缩蛋白表达量从基线的正常水平的0.%，增加到正常水平的1.%。

2、用药组和安慰剂组相比，抗肌萎缩蛋白的表达量从基线到治疗后48周的平均改变明显的存在具有统计意义的不同。

3、对接受治疗的22位患者用(RT-PCR)技术检测发现他们跳跃掉45号外显子的信使RNA有增加，应答率为%。

4、45号外显子被跳跃掉以后与患者抗肌萎缩蛋白的产生存在着有统计意义的明显的正相关的关系。

5、研究仍然在进行当中，还需要收集更多的安全性和有效性的数据。

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