小儿脊髓性肌肉萎缩药物经美国FDA批准上市。相对于突破性的药效实力，引发大家感叹的是其价格，定价为万美元，约合人民币万元!

近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价万美元（约万元），堪称史上最贵药。Zolgensma由AveXis公司研发，年4月，诺华收购了AveXis，并获得了该基因疗法。SMA是一种罕见的遗传性疾病，患儿用于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的基因突变，因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状，严重时，在2岁时死亡。Zolgensma通过单次静脉注射，向患儿SMN基因的功能性拷贝，从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。

CXHL，CXHL指的是国内新药类化学药临床试验申请，06表示年，也就是说这个药从开始走临床审批到上市，经历了13年。嫌慢？这已经是开启最大速度审批了，走的是“优先审评审批程序”。而且这还真不一定是纯审批工作不到位，也可能是临床过程进展不顺畅。

根据《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，防治艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤、儿童疾病、老年人特有和多发的疾病且具有明显临床优势的药品注册申请均可列入优先审评审批范围。但一个优先也要动辄十几年的时间，别的不说，国内企业有多少敢拍着胸脯说，“我们公司能存活60年没问题！”

漫长的时间充满各种可能性，万一研发人员离职了，人员交替带来的损失不可估量；万一企业效益不佳，运气好的会被收购兼并，继续做注册研发；运气不好的直接消失的无影无踪。

对于部分患者而谈很对产品的价钱可能还是无法承受，那么可以寻求于我们了解仿制药。

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