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编者按 CureDuchenne是一家总部位于加利福尼亚州Newport海滩的患者慈善机构，它表示将花费万美元资助一家新创业公司ExonicsTherapeutics，用于研究通过改变细胞内DNA编码来治疗患有肌肉萎缩症的小鼠。ExonicsTherapeutics正在推进基因编辑技术如CRISPR/Cas9治疗肌肉萎缩症。临床前数据表明，Exonics的新型基因编辑方法有可能永久治疗多达80％的患有Duchenne的儿童。 本文由医麦客原创 撰文丨板栗 责编丨刀刀 CRISPR：肌肉萎缩症患者的希望 CureDuchenne基金会表示会尝试使用一种突破性的编码DNA的方法CRISPR，来治愈肌肉萎缩症的儿童。 CureDuchenne是一家总部位于加利福尼亚州Newport海滩的患者慈善机构，它表示将花费万美元资助一家新创业公司ExonicsTherapeutics，用于研究通过改变细胞内DNA编码来治疗患有肌肉萎缩症的小鼠。 ExonicsTherapeutics正在推进基因编辑技术如CRISPR/Cas9治疗肌肉萎缩症。临床前数据表明，Exonics的新型基因编辑方法有可能永久治疗多达80％的患有Duchenne的儿童。 JakKnowles ExonicsTherapeutics的CEOJakKnowles说：“我们寻找的是能彻底修正DNA的编码错误的方法。” Knowles说，他们希望能尽可能快的在肌肉萎缩症患者身上进行CRISPR治疗的临床试验。CRISPR是一种DNA编辑技术，可以把正常DNA运送到患病的肌肉细胞内，也许就可以修复相关的编码错误，这将会影响每3个出生的男孩中就有一位的肌萎缩症患者。 患者将他们的希望寄托在CRISPR上，以及一些慈善机构开始直接为药物开发融资，这是Exonics公司成立的必然，这种趋势被称为“公益创投”，为慈善事业慷慨解囊。年，囊性纤维化基金会在投入1.5亿美元开发Kalydeco药物后，以33亿美元的价格售出了专利权。 Knowles说，给Exonics公司投资万美元是治疗肌肉萎缩症有史以来的最大投资，这反映了它相信基因编辑的强大可能远远超过现有的Duchenne药物。他表示CRISPR不再是一种疗效甚微的药物，而是能够治愈患者的一种技术。 Exonics的技术是由德克萨斯大学西南医学中心授权，并基于其科学创始人和首席科学顾问EricOlson博士的研究。关于EricOlson等科学家使用CRISPR治疗肌肉萎缩的小鼠的研究，激起患者的强烈希望。 显微镜下普通肌肉纤维中的肌营养不良蛋白（红色），肌肉萎缩症患者缺乏肌营养不良蛋白 Olson是Exonics公司的共同创始人，他表示下一步是治疗体型较大的动物，例如狗或猴子。Olson说：“如果接下来的研究能够得到积极的结果，我们将转移到人体进行试验。”目前Exonics公司没有公布何时开始CRISPR在人体的研究。 EricOlson博士 Olson说他有从传统投资者那里筹集资金或者与一家大型生物技术公司合作的机会，但是一个患者团体支持的公司会决定更快的治疗进展。Olson说：“我每天都能收到患者母亲的电子邮件，我认为这是促使我进一步研究的动力。 CRISPR药物技术开发主要由三家生物技术公司（EditasMedicine，IntelliaTherapeutics和CRISPRTherapeutics）共同主导。接下来我们北京中科医院在哪里北京看白癜风医院地址
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