你能想象到的一款药价格最贵会是多少钱？

1万，10万，万……?

诺华刚刚获批的一款疗法定价可能超出你的想象：.5万美元，折合人民.19万元。

吃惊吗？敢相信吗？

莫慌，你没有数错小数点，感到不可思议的肯定不止你一个！

这款被美联社、路透社、新华社等诸多国内外媒体称为“史上最贵”疗法有何神奇之处？

先抛开价格，下面让我们认识下这位身价不菲的“主角”：

这款新疗法名为Zolgensma（onasemnogeneabeparvovec-xioi），于当地时间5月24日在美获批上市，用于治疗两岁以下婴幼儿脊髓性肌肉萎缩症。

作为该适应症的首款基因疗法，它得到了美国药品监管机构的高度评价。?

“此次批准是基因和细胞疗法治疗一系列疾病的又一里程碑事件。”美国食品药品管理局（FDA）执行局长奈德·夏普莱斯表示，“伴随着基因疗法每次新药获批，我们见证了这一激动人心的科学领域正从逐渐从概念变为现实。”

“基因疗法产品改变了众多患者的生命轨迹，为他们点燃了生命的希望。没有这些产品，他们可能会面临绝境，甚至死亡。”奈德·夏普莱斯接着表示。

脊髓性肌肉萎缩症临床主要表现为肢体近端进行性、对称性肌无力和肌萎缩，根据发病年龄和严重程度，可分为儿童型和成人型，尤以儿童型脊髓性肌萎缩症发病率最高，严重程度也最高。

数据显示，儿童型脊髓性肌肉萎缩症发病率为1/~1/00，是婴幼儿期最常见的致死性神经遗传性疾病之一。

儿童型脊髓性肌萎缩症是因位于染色体5q13区域的运动神经元存活1（SMN1）基因突变所致。SMN1基因负责编码运动神经元（SMN）蛋白，这种蛋白对运动神经元细胞的维护和运行至关重要。

大脑和脊髓的运动神经元控制着整个身体的肌肉活动。如果没有足够的功能性SMN蛋白，那么运动神经元就会死亡，造成肌无力或肌萎缩，最终导致瘫痪或死亡。

患有脊髓性肌萎缩症的婴幼儿，身体都是软软的，无法正常抬头、吞咽和呼吸。“由于呼吸衰竭，罹患这种疾病的大多数婴幼儿大多都活不过幼儿期。”FDA生物制品评估和研究中心主任彼特·马克斯博士说，“现在，Zolgensma为患儿父母提供了一个新选择，能最大程度地延缓疾病进展，并提高生存率。”

Zolgensma是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。

Zolgensma的获批基于一项已经完成的1期临床试验START，以及一项正在进行中的3期临床试验STR1V。

这两项临床试验共入选36位罹患婴儿型脊髓性肌萎缩症的小儿科患者，研究起始时这些患者年龄约在2周～8个月之间。

在已经完成的START临床试验中，15名患者接受了Zolgensma的治疗，在接受治疗后24个月的随访时，所有患者仍然存活，且不需要永久性的呼吸支持。

在正在进行的STR1V临床试验中，21名患者接受了Zolgensma的治疗，截至随访数据截止日期，即年3月，19名患者依然存活，且不需要永久性的呼吸支持，1名患者死于疾病进展，1名患者退出。在19名依然存活的患者中，13名患者年龄至少有14个月大。

与自然历史数据相比，这些临床试验数据证明了Zolgensma的有效性。这一疾病的自然历史数据显示，超过90%患者在24个月时会死亡或者需要永久性呼吸支持。

在获批前，Zolgensma已获突破性疗法、优先审评资格、孤儿药资格等认定。

实际上，在上个月发布年第一季度财报时，诺华就已经透露，“接下来我们将迎来Zolgensma的获批上市”。

对Zolgensma的获批，业内十分期待，虽然预测价格会很贵，但大多都没有预料到会这么贵。

.5万的上市美元，即使对美国中产家庭来说，也是天价。

对此，诺华高管的解释是，与需要长期多次治疗的现有疗法不同，Zolgensma是一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于每年平均花费42.5万美元，并不比现有的一些疗法更贵。

对此，元芳，你怎么看？

参考资料

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