当6岁的米拉（Mila）最喜欢的电影《冰雪奇缘》正在播放的时候，她的父亲突然把一张报纸挡在她眼前，可是小米拉一动不动，还在聚精会神地“听”着电影。那时，米拉的父母终于意识到女儿已经完全失明了。他们聪明外向的女儿出了严重的问题。

米拉患上的是Batten病（Battendisease），这是一种非常罕见的遗传性神经退行性疾病。对所有确诊的儿童来说，预后从来都是令人心碎的：Batten病往往是致命的。但是米拉的父母，朱莉娅（Julia）和阿列克（Alec）现在看到了一丝希望。感谢科学家、监管机构以及米拉的家庭做出的共同努力，以前所未有的速度开发的一款在研疗法或许可以阻止米拉的疾病进展。

药物研发通常需要数年的时间才能进入临床试验阶段，然而米拉从确诊到开始接受治疗却只花了一年多的时间。这是针对一个患者快速开发精准疗法的绝佳概念验证。这款疗法的设计只针对米拉一个人独特的基因变异，是否还有更多的儿童也具有这种变异还是未知。“从某种角度来说，这一疗法达到的效果更像是进行了一次骨髓移植手术，而不像是仅仅接受药物治疗。”医院的神经内科教授TimothyYu博士说。是他将米拉的疗法从概念变为了现实。

▲医院神经内科教授TimothyYu博士（图片来源：医院

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