孤儿药ISIS脊髓性肌萎缩症药物ISIS

Isis制药启动了ISIS-SMNrx的一项3期实验，继续将款用于医治罕见脊髓性肌萎缩症的药物往前推动，而此时，其合作伙伴百健艾迪可以斟酌是不是冒险参与这1项目。

这款药物是一种反义医治药物，旨在提升蛋白质SMN的产生，SMN的缺少会危及负责肌肉生长与功能的神经细胞，致使致命的脊髓性肌萎缩症。该公司目前正在一项3期研究中招募大约名得了脊髓性肌萎缩症的婴儿，计划测试ISIS-SMNrx能在多大程度上改良生存期，该公司表示今年它正按计划启动在年龄更大脊髓性肌萎缩症儿童身上进行的第二项后期实验。

年，该公司与百健艾迪签订了一项2.99亿美元的协议，该协议包括了4种反义药物，这款药物就是其中之一。根据协议，Isis进行药物发现及初期开发，而百健艾迪在这四款反义药物到达某一开发阶段时有权收购每一款药物。对ISIS-SMNrx，截止期限是完成一项3期实验，留给百健艾迪大约13个月的时间来做决定。

目前，Isis正指向一项ISIS-SMNrx开放标签2期研究的新数据，在这项研究中，以该药物6mg剂量医治的婴儿取得平均14个月的无事件生存期，以该药物12mg剂量医治的婴儿在耐受任何并发症之前取得平均11.6个的生存期。据Isis称，未经医治患者的平均无事件生存期为10.5个月，据Isis称。

在今年初表露的2期结果中，这款孤儿药有良好的耐受性，对肌肉功能有剂量依赖性，Isis如此表示。在医治9个月时，根据亨墨斯密运动性能扩大量表，以最高药物剂量医治的患者其肌肉功能改良平均得分为3.7分，亨墨斯密运动性能扩大量表用来检测脊髓性肌萎缩症患者的功能变化。

“在全部不同的脊髓性肌萎缩症患者人群中，包括得了该疾病的儿童及婴儿，肌肉功能得分增加的一致性及量效和时效增加的一致性是令人鼓舞的，”Isis高级副总Bent在一份声明中称。“根据对ISIS-SMNRx医治婴儿的分析，在其脊髓组织观察到的SMN蛋白质增加表明，ISIS-SMNRx正在以预期的作用机制起作用。”

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