4月21日，ApicBio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。

ApicBio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“ApicBio候选药物APB-获得FDAIND批准治疗SOD1ALS是ApicBio的一个重要里程碑，这使我们为遗传病患者提供潜在疾病修饰疗法更近了一步。”

ApicBio执行副总裁兼首席医疗官JorgeQuiroz博士补充说:“对患者及其家人的坚定承诺推动了我们在ApicBio所做的一切。ALS是一种毁灭性、致命的神经系统变性疾病，其中SOD1基因突变占该疾病所有遗传形式的五分之一。我们认为，APB-能够通过靶向疾病的潜在病理生理机制为这些患者提供治疗益处。

麻省大学医学院神经学教授、ApicBio科学联合创始人RobertBrown医学博士表示：“APB-的临床开发源于近30年的基因治疗研究，前期研究已经证明了SOD1突变与ALS之间的关系，同时也证明了AAV介导的靶向SOD1的miRNA具有减缓或逆转SOD1突变ALS患者疾病进展的巨大潜力。”

Brown博士同时也是首个发现SOD1突变是与ALS相关的科研团队的主要成员。她补充说：“尽管数十年来，SOD1突变作为遗传性ALS的病因已被广泛知晓，但目前尚无从源头上靶向这种疾病的疗法获得批准。ApicBio致力于为患者开发一种有意义的、长期的疾病修饰基因治疗选择，我为APB-取得进展而感到高兴。”

APB-由下一代重组腺相关病毒(AAV)衣壳和微核糖核酸(miRNA)载体组成，旨在减缓或逆转SOD1ALS的进展。临床前概念性研究已经证明APB-可抑制突变SOD1基因活性。

APB-的I/II期临床试验是一项多中心研究，将于年底/年初启动。旨在评估鞘内给予APB-对SOD1突变ALS患者的安全性、耐受性和有效性。该研究包括三个部分，第一部分为单一剂量递增研究，第二部分为随机、双盲、安慰剂对照研究，第三部分为长期随访研究。

关于SOD1ALS

肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种致命的神经退行性疾病，其特征是运动神经元的丧失而导致的肌肉无力并最终瘫痪。大多数患者在发病5年内因呼吸衰竭而死亡。该疾病可由多种基因突变引起，具有散发性或家族性。约10%ALS患者的驱动基因是已知的，这些患者中，大约20%与能够编码超氧化物歧化酶的SOD1基因突变相关。目前已批准的ALS疗法只能延缓疾病进展，但不能解决疾病潜在遗传因素。

关于APB-

APB-是一款潜在的治疗SOD1ALS的基因疗法，能够表达抗SOD1microRNA的重组AAVrh10载体。microRNA能够与SOD1mRNA结合，从而减少治病突变蛋白的产生。降低SOD1蛋白水平可能改善运动神经元的存活和功能，从而有可能为SOD1诱导的ALS患者提供治疗益处。APB-已获得FDA授予的孤儿药资格。

关于ApicBio

ApicBio是一家创新型基因治疗公司，专注于为罕见的、治疗不足的神经和肝脏疾病患者开发firstinclass治疗方案。该公司主打产品为腺相关病毒(AAV)基因疗法，拟用于治疗SOD1ALS。用于治疗其他遗传类型ALS(C9Orf72)和α-1抗胰蛋白酶缺乏症(α-1)的项目正在开展临床前研究。该公司还在推进利用其专有的沉默和取代THRIVE平台开发的两个未披露的CNS适应症项目。ApicBio获得了包括晨兴创投(MorningsideVentures)、ALS投资基金(ALSInvestmentFund)在内的机构的投资。