本文首发自博雅干细胞

作者：江南大学墨忆

专家审核：医院李晶教授

近日，“一针药卖到70万”的新闻上了微博热搜。这个70万一针的药叫做诺西那生纳注射液，用来治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。

年12月，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。年4月，诺西那生钠注射液在我国上市，用于治疗5qSMA，即5号染色体上的SMN1基因突变所引起的SMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。该药物的价格一直居高不下，在美国的售价为12.5万美元（约和人民币87万元）一剂。

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