肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致死的神经退行性疾病，没有有效的治疗方法。ALS（AmyotrophicLateralSclerosis，也称LouGehrigsdisease）的致病原因是由于大脑和脊髓内称为运动神经元的一类特定神经细胞退化造成的。这些退化的神经元的功能是控制肌肉运动。随着疾病的进展，ALS患者逐渐失去了行走，说话和呼吸的能力。

一项II期临床试验，将使用人神经干细胞治疗ALS。这项II期临床试验主要目的是检查不同剂量神经干细胞植入患者体内的安全性。临床治疗使用依次递增的神经干细胞的五个不同剂量组在15例ALS患者中进行。包括I期临床试验，这是在美国首次将干细胞注射到脊髓内治疗ALS。

I期临床试验设计治疗18例ALS患者，用来评估神经干细胞移植入到患者脊髓中的安全性。第一批12例患者是在脊髓腰段或下部注射移植神经干细胞。在颈段脊髓部位注射神经干细胞，可能能够保护患者的呼吸功能。在试验治疗过程中，干细胞注射次数和每次注射细胞的数量都会递次增加。

根据ALS协会的资料，在任何给定的时间里，大约有美国人患有ALS，而患者通常会在诊断后的2-5年内死亡。神经干细胞能在神经组织中成熟成为多种类型的细胞，其中包括ALS病中丧失的运动神经元。而科学家认为干细胞移植的目的不是为了产生新的运动神经元，而是通过移植的干细胞去营养和保护那些仍然存在和能够工作的运动神经元，从而减缓ALS病程的恶化和进展。