去氧胆酸治疗肌萎缩侧索硬化有效。

伊利亚，意大利发表于《欧洲神经病学杂志》（月9日印刷前在线发表）

背景和目的：

去氧胆酸(TUDCA)是亲水的胆汁酸，在肝脏中产生，用于治疗慢性胆汁淤积性肝病。实验研究表明TUDCA可能有细胞保护和抗凋亡的作用，具有潜在的神经保护效能。本研究采用举证原则法提供了TUDCA治疗一组肌萎缩侧索硬化（ALS）患者疗效和耐受性的初步资料。

方法：

根据举证原则法，使用双盲安慰剂对照设计，已用力如太治疗的34个ALS患者，经3个月导入期进行评估后被随机分配到安慰剂或TUDCA(1g每天两次，为54周）。每6个星期检查患者。主要的结局是有反应比例（受试者在治疗期和导入期相比，肌萎缩侧索硬化功能评分量表修订版(ALSFRSR)斜率至少改善15%）。次要结局包括在治疗结束后治疗组之间比较ALSFRSR，ALSFFRSR平均分数线性回归斜率比较和发生的不良事件。

结果：

去氧胆酸的耐受性很好；组间不良事件没有差异。有反应者的比例，TUDCA组（87%）高于服用安慰剂组（P=0.；43%）。在研究结束时基线调整后的TUDCA组ALSFRS-R显著高于（P=0.）安慰剂组。比较回归分析的斜率后显示TUDCA组比安慰剂组的进展缓慢（P0.01）。

结论：

该双盲对照试验提供的初步临床数据表明TUDCA是安全的，并且可能对ALS患者有效。