基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。继年生物谷成功举办第二届基因编辑研讨会之后，这一领域的研究又有不少新进展。为此我们正积极筹备(第三届)基因编辑研讨会，邀请各路豪杰参加盛会，为基因编辑技术的未来指引方向，分享基因编辑技术在国内的原创性发现！

李晓江教授中国科学院遗传与发育生物学研究

演讲题目：利用CRISPR/Cas9在猕猴内功能性敲除杜氏肌萎缩症基因演讲内容：非人灵长类动物猕猴与人类在遗传学和生理功能上具有高度相似性，因此利用最新的CRISPR/Cas9技术建立能够模拟出人类疾病的猕猴模型将具有重大意义。虽然CRISPR/Cas9基因打靶技术已经在非人灵长类动物成功实现了特定基因的靶向修饰，此技术能否使猴组织内靶向基因功能丧失而模拟病人所表现的病理变化仍为未知数。因此，证明CRISPR/Cas9基因打靶技术可功能性地敲除猴基因对利用CRISPR/Cas9基因打靶技术建立非人灵长类动物和其它大动物疾病模型具有重大意义。

杜氏肌萎缩症疾病(DMD)是一种X染色体连锁隐性遗传疾病,因肌蛋白dystrophin的基因突变造成dystrophin功能丧失而引起。发病率为活产男婴的1/。该病随年龄增长而出现持续加重的肌萎缩,最终致死。目前，对于DMD尚无有效疗法。我们应用CRISPR/Cas9基因打靶技术又建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型。分析因难产而死亡猴的肌肉组织发现，CRISPR/Cas9介导的嵌合打靶突变可使dystrophin蛋白表达明显下降或消失，并表现出类似于DMD病人早期出现的肌肉细胞退化的病理特征。该研究还表明CRISPR/Cas9亦能在雌性猴内有效地敲除dystrophin的双链基因，所表现的肌肉组织病理变化不依赖于性染色体遗传特性，从而证明CRISPR/Cas9可作为一个强大的基因打靶工具来建立灵长类动物的疾病模型。DMD猴模型亦可为今后进一步揭示DMD疾病的早期重要病理变化及为该疾病的早期干预性治疗提供重要的动物模型。

更多报告内容将在“（第三届）基因编辑研讨会”揭晓，敬请期待！

会议简介：

时间地点：6月17-18日上海

主办方：生物谷

大会日程预览：

6月17日星期五上午

时间

演讲题目

嘉宾

09:00-09:40

CrisprCas9技术构建基因敲除大鼠模型

刘明耀华东师范大学生命科学学院教授

09:40-10:20

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪

戴一凡南京医科大学教授

10:20-10:40

茶歇展台参观

10:40-11:20

应用基因组编辑技术研究小鼠胚胎干细胞中Erk信号通路的作用

陈凌懿南开大学生命科学学院教授

11:20-12:00

利用CRISPR/Cas9在猕猴内功能性敲除杜氏肌萎缩症基因

李晓江中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员

12:00-14:00

午餐休息时间

6月17日星期五下午

14:00-14:40

生物钟在多动症和抑郁症中的调节机制

王晗苏州大学基础医学与生物科学学院教授

14:40-15:20

基因编辑技术在模式动物果蝇研究中的应用

倪健泉清华大学研究员

15:20-15:40

茶歇展台参观

15:40-16:20

Decipheringtherelationshipbetweenmicrohomologyandin-framemutationoccurrenceinhumanCRISPR-basedgeneknockoutbyminingNGSdata

刘琦同济大学生命科学与技术学院教授

16:20-17:00

EfficientlyfunctionalvalidationandsimultaneousdeliveryofmultipleCRISPRgRNAsinmammaliancells

罗永伦丹麦奥胡斯大学医学院生物医学系副教授

6月18日星期六上午

时间

演讲题目

嘉宾

09:00-09:40

基因编辑的保真性与相关的应对策略

谷峰温州医科大学眼视光学院教授

09:40-10:20

CRISPR-Cpf1识别CRISPRRNA（crRNA）以及Cpf1剪切pre-crRNA成熟的分子机制

黄志伟哈工大生命科学与技术学院教授

10:20-10:40

茶歇展台参观

10:40-11:20

当单倍体干细胞遇上CRISPR-Cas9

李劲松上海生科院生化与细胞所研究员

11:20-12:00

CRISPR-Cas系统PAM依赖的新间隔序列获取的结构及分子机制

王艳丽中国科学院生物物理研究所研究员

12:00-14:00

茶歇展台参观

6月18日星期六下午

14:00-14:40

病原微生物和宿主细胞的相互作用

魏文胜北京大学研究员

14:40-15:20

基因组编辑在干细胞疾病模型建立和基因治疗中的应用

丁秋蓉中科院上海生命科学研究院营养科学研究所研究员

15:20-15:40

茶歇展台参观

15:40-16:20

TBD

TBD

16:20-17:00

TBD

TBD

17:00

会议结束

大会联系人：

参会徐鹏建E-mail：pengjian.xu