后期试验的中期分析结果显示，Biogen和IonisPharmaceuticals联合开发的婴儿肌肉紊乱药物nusinersen实现了主要终点。消息发布后，周一Biogen股价应声大涨4.1%，Ionis暴涨30%以上。

脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，影响控制横纹肌活动的部分神经系统。患者可能失去行走、吃饭及呼吸的能力，这是导致婴儿死亡的一种主要疾病。

分析结果显示，脊髓性肌萎缩婴儿在服用nusinersen之后比不接受治疗的患者更好地实现了运动技巧开发里程碑。该药物的安全性同样可以接受。

基于这些结果，Biogen将停止试验，所有患者将在随访研究中服用该药。

Biogen希望在全球开发和销售该药物，该公司已经向Ionis支付万美元授权许可费，并将在未来几个月向监管部门递交药品上市申请。

Ionis将享受药品销售额分成，并将获得高达1.5亿美元里程碑付款。

“我们依然专注于挖掘nusinersen治疗更广泛的脊髓性肌萎缩症患者的潜力，并将继续专注于快速完成正在进行中的试验，”Ionis首席运营官B.LynneParshall表示。

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