近日，日本干细胞科学家已经成功地减缓运动神经元疾病小鼠的恶化，这就为最终治疗人类疾病铺平了道路。研究人员移植专门制造的细胞注入肌萎缩侧索硬化症（ALS）小鼠，结果发现神经系统变性的进展减慢近百分之八，相关研究发表在国际著名学术期刊《StemCellReports干细胞报告》上。

　　ALS是运动神经元（控制运动的神经）功能丧失和最终萎缩的疾病。虽然经常对认知功能没有影响，但它影响人体内大多数的肌肉，包括那些用来吃饭和呼吸的肌肉。在新研究中，日本科学家利用人类“iPS”——诱导多能干细胞制造出特殊祖细胞，并移植入ALS小鼠的腰段脊髓。与对照组小鼠相比，已被植入特殊祖细胞的小鼠的生存时间延长7.8％。结果表明利用人iPS细胞作为细胞来源来治疗ALS有一定的疗效。

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FocalTransplantationofHumaniPSC-DerivedGlial-RichNeuralProgenitorsImprovesLifespanofALSMice

SUMMARY

Transplantationofglial-richneuralprogenitorshasbeendemonstratedtoattenuatemotorneurondegenerationanddiseaseprogressioninrodentmodelsofmutantsuperoxidedismutase1(SOD1)-mediatedamyotrophiclateralsclerosis(ALS).However,translationoftheseresultsintoaclinicalsettingrequiresarenewablehumancellsource.Here,wederivedglial-richneuralprogenitorsfromhumaniPSCsandtransplantedthemintothelumbarspinalcordofALSmousemodels.Thetransplantedcellsdifferentiatedintoastrocytes,andthetreatedmousegroupshowedprolongedlifespan.OurdatasuggestapotentialtherapeuticmechanismviaactivationofAKTsignal.TheresultsdemonstratedtheefficacyofcelltherapyforALSbytheuseofhumaniPSCsascellsource.

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