运动神经元病是指脊髓前角、桥脑、延脑运动神经核和锥体束受损害的慢性进展性疾病，临床表现主要以上、下运动神经元性瘫痪为主，受累肌肉萎缩无力。运动神经元病好发于中年人，约占80%，多见于男性，男女之比约为3：1。该病病因不明。慢性病毒感染、免疫功能异常、遗传因素、重金属中毒、营养代谢障碍以及环境等因素均有可能致病。运动神经元病临床表现：分为下运动神经元型（包括进行性脊肌萎缩症和进行性延髓麻痹），上运动神经元型（原发性侧索硬化症）和混合型（肌萎缩性侧索硬化症）三型。早期只表现为肌萎缩以后才出现锥休束症状，也有的患者病程中只有肌萎缩,极少数患者只表现为缓慢进展的锥体束症状。运动神经元病程及预后：本病为一进行性疾病，但不同类型的病人病程有所不同，即使同一类型病人其进展快慢亦有差异。肌萎缩侧索硬化症平均病程约3年左右，进展快的甚至起病后1年内即可死亡，进展慢的病程有时可达10年以上。成人型脊肌萎缩症一般发展较慢，病程常达10年以上。原发性侧索硬化症临床罕见，一般发展较为缓慢。死亡多因球麻痹，呼吸肌麻痹，合并肺部感染或全身衰竭所致。运动神经元病的治疗因病因不明，传统医学尚无将其治愈的方法。主要治疗包括病因治疗、对症治疗和支持治疗，包括神经保护剂、抗兴奋毒性药物、神经营养因子、氧化和自由基清除剂等。运动神经元病病程相对较短，致死率高，药物治疗疗效尚不能令人满意。

神经干细胞对运动神经元病患者带来了希望。神经干细胞可分化为各种神经细胞，替代受损的神经元，并且神经干细胞能合成并释放多种神经营养因子，对患者的神经元有保护作用，可以使凋亡的神经元恢复活力，避免死亡。临床以肌萎缩侧索硬化症疗效最好。治疗后症状可以有一定程度的改善，表现为肌颤减少，过高肌张力明显降低，肌力增加明显、肌萎缩减轻，吞咽功能有一定改善，胸部束带感减弱甚至消失、语言更加清晰有力等。神经干细胞治疗不能从根本上治愈运动神经元病，但能改善患者的临床症状和体征，延缓或阻止疾病的继续发展、延长患者生存时间、提高生活质量。