运动神经元病是一种高致残、高死亡率的神经系统退行性疾病。患者由于进展性四肢无力，吞咽苦难，言语障碍，且最终由于呼吸困难而尚无能节制疾病发展的治疗方式。因此作为神经科医生，我们对于这样的患者常常束手无策。

前期实验室研究提示，神经生长因子可延长运动神经元的生存时间，而且多种神经生长因子可能存在协同效应。本期在JAMA杂志上发表的突破性研究采用前期培养间质干细胞，并诱导其分泌神经因子。这种通过间质细胞-神经因子的方法在动物模型中发现了神经保护作用。因此，该研究作者将这样的方法用在治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者上。

这是一项理论论证的开放研究，纳入了年7月至年10月期间哈德森医学中心的ALS患者，所有患者都在接受移植后3个月、6个月进行临床随访。在研究前半段，6例早期患者接受了肌肉内移植（IM），6例较晚期的患者接受了鞘内移植（IT）。在研究的第二阶段，作为2a期临床研究，14例早期ALS患者接受了IM和IT的联合自体间质干细胞-神经生长因子移植。主要终点是细胞治疗的安全性及耐受性，次要终点是在不同临床参数中的治疗有效性，包括ALS功能等级评分及呼吸情况。

结果显示，前半段研究中12例患者及2a期临床研究纳入的年龄20-75岁的患者都发现细胞治疗是安全且可耐受的。大多数的副反应较轻，且都是一过性的，未发生治疗相关的严重不良事件。6个月随访时发现在IT（或IT联合IM）治疗组的患者中，用力呼气肺活量下降及ALS功能评分减退显著减缓，至少减缓了25%的恶化速度。

ALS的患者幸许能从中看到一点生存的希望，也许霍金该首先试试吧。

参考文献

anayiotaPetrou,YaelGothelf,ZoharArgov,MarcGotkine,YossefS.Levy,IbrahimKassis,etal.SafetyandClinicalEffectsofMesenchymalStemCellsSecretingNeurotrophicFactorTransplantationinPatientsWithAmyotrophicLateralSclerosis:ResultsofPhase1/2and2aClinicalTrialsJAMANeurol.PublishedonlineJanuary11,JAMANeurol.PublishedonlineJanuary11,

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