ALS是一种慢性神经退行性疾病，可因支配呼吸肌和咽喉舌肌的上下运动神经元缺失导致呼吸衰竭。此病可使患者丧失劳动能力，并迅速死亡。如果没有专科护理及设备，球麻痹的ALS患者的平均寿命不超过2.5-3年，合并脊髓疾病的患者寿命则不超过3.5年，仅仅7%的ALS患者存活超过60个月。呼吸衰竭往往是ALS患者的主要死因。

MD代表一组慢性遗传性疾病，影响骨骼肌，导致进行性肌无力及肌肉退行性变。这种退变会累及到上身全部主要肌群，包括呼吸肌。营养不良基因突变造成的肌肉组织损害可致MD患者呼吸衰竭。肌肉纤维坏死，由脂肪组织及结蹄组织取而代之，这就造成了呼吸障碍，而呼吸衰竭又降低了MD患者的平均寿命。

针对这些患者，即使采取呼吸锻炼和氧疗有效的阻止了ALS和MD的进展，但仍不可避免呼吸衰竭的恶化。包括胎儿干细胞移植在内的一些治疗方法已经进行了积极的探索。

乌克兰国家医学科学院神经外科研究所的专家们发展了使用干细胞技术治疗Duchenne型MD。使用干细胞加成肌细胞的生物配方制剂直接注射肌肉组织，防止肌细胞坏死，缓解疾病进展。其他一些研究者则使用静脉结合肌肉内注射FSCs的方法。

胎儿成肌细胞在未分化状态下分裂数次，之后在生长因子作用下分化成多核肌细胞。当胎儿干细胞进入患者体内后，可以分化成任何类型神经元以及非神经细胞。另外，FSCs还可以阻止线粒体功能障碍造成的神经细胞变性。然而，胎儿干细胞移植成功率是非常低的，仅仅5-20%。

基于这些发现，针对ALS和MD患者并发1,2型呼吸衰竭，本研究评价FSC治疗后肺活量参数的变化。

41例ALS和MD合并RF的患者入组本研究，分成4组。第1组，ALS患者合并1型呼衰，9例；第2组，ALS患者合并2型呼衰，10例；第3组，MD患者合并1型呼衰，11例；第4组，MD患者合并2型呼衰，11例。最终治疗后，4组患者呼吸客观指标FVC、FEV1和SpO2均有不同程度的改善，结果具有统计学意义。

干细胞悬浮液取自5-9周大的人类胎儿。一种悬浮液由胎儿肝脏干细胞制备，另一种悬浮液由胎儿大脑干细胞制备。干细胞的提取，贮存，移植等全部过程均符合各项要求。所有患者均进行了常规治疗，包括肌肉支持药物（维生素、氨基酸等）。治疗前，所有患者或其合法代表要签署知情同意书。这项研究获得当地伦理委员会批准，并在乌克兰科教部、科技与经济信息部注册备案。注册号为：U.

在美国和欧洲国家，FSCs技术处于实验室阶段，不受支持且备受争议。然而，在包括乌克兰在内的的许多国家，只要流产合法，胎儿获取合法，符合伦理原则，就可以试验性使用这种治疗方法。

本研究中，患者呼吸功能等病情的改善可能是由于多能干细胞分布全身，既可以修复局部又可以修复全身的病变。尤其是在MD的患者上体现地更明显。FSCs除了可以改善呼吸功能外，还可以改善患者的生理和心理状态，患者表现地更加自信，社会活动能力增强，生活质量有了很大的提高。

ResearchArticle

Vol.1,No.1,September,pp10–16

DOI10./CN11-/R..

FetalstemcellsareeffectiveinthetreatmentofGradeⅠandⅡrespiratoryfailureinamyotrophiclateralsclerosisand

musculardystrophy

Abstract:Objectives:Tostudytheeffectoffetalstemcell(FSC)therapyonGradeⅠandⅡrespiratoryfailureinpatientswithamyotrophiclateralsclerosis(ALS)andmusculardystrophy(MD).Methods:A







































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