此前，美国药品价格跟踪网站GoodRx罗列出了全球10大昂贵药物榜单，这10款药物主要以罕见病为主。根据价格的高低来看，诺华的SMA基因疗法Zolgensma以.5万美元排在榜单头位，而Eiger新获批的Zokinvy以.2万美元紧跟其后，Y-mAbs制药公司的Danyelza则以97.76万美元的价格位居三位。本文主要介绍Zolgensma和Zokinvy这两个一年吃掉百万美元的药品。

Zolgensma

诺华脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma于年5月获FDA批准，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(SMA)，这种一种常见的罕见病，大约11,例婴儿出现1例。SMA目前获批药物仅3款。Zolgensma将可以表达SMN蛋白的正常基因，装载在AAV9病毒载体中，患者通过静脉输注给药，注入的基因将使得患者体内能够持续表达SMN蛋白。

该疗法每剂标价为.5万美元。目前Zolgensma已在全球近40个国家和地区获批，年该产品为诺华带来了9.2亿美元的销售收入，涨幅高达%。

年5月，Zolgensma被纳入日本医保，患者只需支付30%的费用，今年3月Zolgensma又被纳入英国国家医疗服务体系。据了解，此前英国NICE发布指南草案，推荐Zolgensma用于治疗年龄在12个月以下的1型脊髓性肌萎缩婴儿。指南草案现目前已开放供公众监督，直至年4月6日。

业内分析认为，Zolgensma具有只需要一次性注射的优势，不需要进行多次治疗，与相比年获批的渤健与Ionis开发的Spinraza相比，Spinraza头一年价格为75万美元，此后价格为37.5万美元/年；另外与年8月获批的罗氏的SMA口服疗法Evrysdi相比，Evrysdi按高推荐剂量(5mg，2岁及以上或体重超过20kg，qd)，年治疗费用约为30万美元以上，因而总体费用Zolgensma也不算高得出众。

Zokinvy

Eiger的Zokinvy是一种口服法尼基转移酶抑制剂(FTI)，用于治疗早衰症(HGPS)和早衰样核纤层蛋白病(PL)，也是头个获批用于治疗早衰症的药物。所谓早衰症和早衰样核纤层蛋白病(PL)，是一种非常罕见的遗传性早衰性疾病，可导致儿童过早衰老。在美国，大约有20例早衰症和PL儿童和年轻成人患者。

Zokinvy作为一种疾病修正疗法，在早衰症儿童和年轻成人中具有明显的生存益处。在早衰症患者中，Zokinvy将患者的平均生存时间增加了2.5年，据悉，许多早衰症患者已接受了持续10年以上的Zokinvy治疗。

年11月，Zokinvy获FDA批准上市。据了解，该产品的用药剂量取决于身体表面积，但患者通常每天服用约mg的Zokinvy。以50mg胶囊美元的价格计算，月费用将达到美元，年费用高达2480美元。不过，Eiger为提高患者的支付能力，实施了ONECARE计划，可以为患者提供保险和财务支持。

Zokinvy是初次出现在该榜单上，年度使用费约为.2万美元。据悉，为了提高患者的支付能力，Eiger还实施了ONECARE计划，可以为患者提供保险和财务支持。

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