来源：邦耀实验室

脊髓性肌肉萎縮症是一种罕见的基因遗传病，是由于SMN1基因失活变异造成，发病率约万分之一，但致死率极高，是婴儿头号杀手。Ionis和百健研发的的SMN2反译RNA药物Nusinersen在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。这个叫做CHERISH的临床试验有名二型SMA儿童参与，使用Nusinersen的84名儿童运动机能改善4.0点（HFMSE），而使用安慰剂的42名患者恶化1.9。专家预估这个药物可能今年有望上市。