4月29日，罗氏集团宣布，多款已获批及处于临床研究阶段的神经系统疾病药物的新数据将于近期在第71届美国神经病学学会(AAN)年会上公布，全面展示罗氏在神经科学领域管线产品的广度和前景。该年会于5月4日至10日在宾夕法尼亚州费城举行。

罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人SandraHorning博士表示：

脊髓性肌萎缩症、亨廷顿舞蹈症和视神经脊髓炎谱系疾病等神经系统疾病亟需治疗方案，这意味着每一项研发都是向前迈出的一大步。我们不断投入，专注研究和合作，致力于为这些严重降低生活质量的疾病开发新的治疗方案。我们很高兴在今年的AAN年会中能为更好地认识疾病和临床进展做出贡献，帮助受这些疾病影响的患者和家庭改善生活。

罗氏即将发布的重磅结果包括：

一项risdiplam治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的关键研究数据，risdiplam有可能成为该病的首个口服治疗药物。来自关键性FIREFISH研究第一部分的risdiplam数据显示患有1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿在治疗一年后达到了关键的运动里程碑并提高了生存率。

对复发型和原发进展型多发性硬化症的新研究表明，大剂量Ocrevus?（通用名：ocrelizumab）暴露和低B细胞水平对于控制残疾进展非常重要。Ocrevus的其他数据也显示了早期治疗的重要性。

一项关键性III期SAkuraSky临床研究显示，satralizumab联合治疗显著降低了临床相关人群中（尤其是在AQP4-Ig阳性患者中）视神经脊髓炎谱系疾病复发的风险。而III期SAkuraStar试验中，satralizumab单药治疗也达到主要终点。satralizumab代表了一种通过选择性抑制IL-6的炎性效应治疗NMOSD的新方法，而IL-6被认为是NMOSD发病机制中的关键驱动因素。

亨廷顿舞蹈症的新数据支持最近启动的RG治疗亨廷顿舞蹈症的III期GENERATIONHD1临床研究中的剂量选择，并提供了关于突变亨廷顿蛋白(mHTT)减少的证据。RG（以前称为IonisHTT-RX）是一种反义寡核苷酸(ASO)，旨在通过靶向人亨廷顿蛋白RNA来减少亨廷顿舞蹈症患者体内致病蛋白，即毒性mHTT蛋白的产生。

此外，罗氏还将在大会上分享研究药物治疗阿尔茨海默症和杜氏肌营养不良症的新进展。